干细胞移植逆转了使人衰弱的神经系统疾病,该疾病导致一半的患者失明并在诊断后五年内失去行走的能力。Northwestern Medicine和Mayo Clinic的一项新研究报告说,大多数患者在移植五年后都保持了较好的状况,并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治

该疾病是视神经脊髓炎,以前被归类为多发性硬化症(MS)的罕见亚型,但现在被认为是另一种疾病。与MS和大多数其他自身免疫性疾病不同,视神经脊髓炎具有生物标志物AQP4,与疾病活动相关。干细胞移植后,患者的血液中不再具有可识别的AQP4。
造血干细胞取自患者的骨髓或血液,然后用化学疗法清除其免疫干细胞。接下来,将它们的干细胞重新引入人体,然后在体内迁移到骨髓,从而使其免疫系统复位。
在该试验中,有12例视神经脊髓炎患者接受了干细胞移植。
伯特说:“五年后,只有十二分之二的患者复发,不得不重新接受药物治疗。”
这是第四次慢性疾病造血干细胞移植(HSCT)出现逆转。