干细胞治疗发展成为标准的医学应用技术，需要克服下列特别的困难

干细胞研究具有为大量严重疾患和损伤带来新型治疗方法的无限潜力。某些基于干细胞的治疗，如造血干细胞移植治疗白血病以及上皮干细胞治疗烧伤和角膜疾病，已有成型的临床标准，但近年来干细胞研究的进展已大大拓展了干细胞治疗的应用范围。

与此同时，媒体对干细胞研究初步结果的广泛报道，使许多患有目前无法治疗疾病和损伤的患者燃起了新的希望。因此，参与干细胞新疗法试验研究的工作者，应该高度警觉患者可能会对试验性治疗抱有不现实的期待。

公众应该了解，在医学领域，从初期的试验性治疗发展到成熟的临床应用标准，往往是一个长期复杂的过程，要经历许多年的严格临床前及临床试验，甚至会经历很多挫折与失败。惟有时间和经验的积累才能让医学界接受新的临床治疗方法。

干细胞治疗发展成为标准的医学应用技术，需要克服下列特别的困难：

—— 在多数情况下，干细胞及其衍生物是一种全新产品，在最终产品的生产过程及其安全性、纯度、稳定性和效能的检测鉴定两个体系的设计和发展中，都需要有研究者的协助。

—— 干细胞的自我复制与分化难以控制，因而实验期长，并且不可避免地伴有结果复杂多样。

—— 许多疾病的动物模型并不能准确地反映人的疾病，而动物的毒性试验结果有时难以用来预测人体的毒性反应。

—— 将人的细胞植入动物体内的临床转化研究难以完全、准确地预测人的细胞在患者身上可能引起的免疫或其他生物学反应。

—— 干细胞及其衍生物可能作用于多个靶器官与组织，因此同时具有好、坏两方面的效应，最常见的是异常组织和肿瘤形成的风险。因此，临床前试验的安全性证据最为关键。

—— 移植的细胞有可能在患者体内持续存在很多年，它们的作用有可能不可逆，因此需要对患者进行长期细致的检查与随访。

—— 干细胞可以从具有不同分子生物学特性的不同年龄、性别及种族捐献者获取。而干细胞捐献程序的标准化以及严格的成体干细胞获取的质量控制体系的建立，才刚开始制定。