研究两种形式脂肪营养不良的人

科学家研究了两种形式脂肪营养不良的人：脂肪丢失或遗传性脂肪代谢障碍。在这两组人中，他们发现在外泌体中循环 microRNA 的水平均低于正常水平。这表明由脂肪产生的这些循环 microRNA 可能有助于诊断代谢性疾病，如肥胖、2 型糖尿病和脂肪肝病，Kahn 说。

microRNA 是否也能穿越到其他组织参与调节基因？

Joslin 研究人员通过观察在脂肪代谢障碍小鼠肝脏中表达上调的基因，来跟踪这个问题。他们发现这些基因的表达可以被脂肪释放的 microRNA 修饰。他们还表明，不能在脂肪细胞中产生 microRNA 的小鼠根本不产生修饰类型的 microRNA 。但是如果把外泌体中丢失的 microRNA 加进去，它又可以调节基因。 这说名脂肪就是通过这个途径给肝脏传递信号。

接下来，科学家对小鼠的脂肪细胞进行改造，使其能产生人类特异性的 microRNA ，并且这些 microRNA 也可以调节小鼠的肝脏。他们发现，在小鼠的肝脏中，这些外泌体中的循环 microRNA 可以调节基因表达。

脂肪细胞用于基因治疗

目前，Kahn 的团队现在正在研究这种 microRNA 机制是否也在其他组织工作，如肌肉和脑细胞。此外，他们还将研究这种机制在基因治疗中的应用。

脂肪容易获得，这是它用于基因治疗的主要优势。Kahn 指出，我们可以通过简单的活检取出患者的皮下脂肪，改造脂肪细胞以制备我们想要的 microRNA，随后将细胞放回患者体内，然后希望能够调节患者不能正常调节的基因。这种用于基因治疗脂肪性肝病的方法比在肝脏本身中重新设计细胞更安全和更有效。并且它也可能对非代谢疾病如肝癌也有作用。